La thérapie génique est une technique de traitement innovante qui utilise des gènes pour traiter ou prévenir des maladies génétiques. Comment fonctionne cette thérapie et quelles sont les avancées récentes dans ce domaine ?

Réponse : 1 , thérapie génique, génétique, maladies génétiques, traitement, recherche

La thérapie génique est une technique qui consiste à utiliser des gènes pour prévenir ou traiter des maladies génétiques. La thérapie génique est une discipline relativement nouvelle en médecine, mais elle a récemment connu des avancées significatives dans le traitement de certaines maladies génétiques.

Le principe de base de la thérapie génique est d'ajouter, de modifier ou de remplacer des gènes défectueux qui sont responsables des maladies génétiques. Les gènes défectueux peuvent être remplacés par des gènes fonctionnels sains, ou des gènes modifiés pour les rendre fonctionnels. Les gènes peuvent être introduits dans les cellules du patient par plusieurs méthodes, y compris l'injection directe de gènes, l'utiliser de virus comme vecteurs pour la livraison de gènes, ou en utilisant des cellules souches modifiées pour transporter les gènes thérapeutiques.

La thérapie génique a un grand potentiel pour traiter les maladies génétiques qui sont actuellement sans remède. Il est particulièrement efficace pour les maladies causées par une mutation ou l'absence d'un seul gène, comme la mucoviscidose ou la maladie de Huntington. En ajoutant physiquement le gène absent ou modifié, la fonction altérée peut être complétée.

Les avancées récentes dans la thérapie génique ont été très prometteuses. En 2017, la thérapie génique a été approuvée aux États-Unis pour traiter une forme de cécité héréditaire. La thérapie a permis aux patients de retrouver une vision partielle. En Europe, la thérapie génique a été utilisée pour traiter une maladie du système immunitaire appelée "maladie des bébés-bulle", qui est causée par un défaut génétique dans le système immunitaire, et qui était considérée comme incurable.

Cependant, la thérapie génique n'est pas sans risque. Les réactions immunitaires à la thérapie peuvent être imprévisibles et parfois dangereuses, et il existe également le risque que les gènes ajoutés puissent provoquer des mutations génétiques indésirables. Les scientifiques travaillent continuellement pour réduire ces risques.

En fin de compte, la thérapie génique a un immense potentiel pour traiter les maladies génétiques les plus graves. Malgré les risques potentiels, les avancées récentes montrent que la thérapie génique peut changer la vie de nombreux patients atteints de maladies génétiques graves. Avec des recherches et des développements continuels, la thérapie génique constitue une espoir très prometteur pour l'avenir du traitement de nombreuses maladies génétiques.


1 0 rmonahan a écrit ceci le 07-06-2023 13:50:01.